Tratament nou promițător în PIPEline pentru revascularizare în SM

• Cercetătorii urmăresc să promoveze repararea mielinei în SM prin blocarea receptorului M1R, care a fost identificat ca o barieră în calea vindecării și reparației.
• PIPE-307, o moleculă care ajută la repararea mielinei, a fost testată în celule cultivate în laborator și modele de laborator ale SM.
• PIPE-307 poate duce la noi tratamente care îmbunătățesc capacitatea naturală a organismului de a repara leziunile nervoase în SM.

Închiderea golului în repararea nervilor

În scleroza multiplă, stratul protector al celulelor nervoase, cunoscut sub numele de mielină, este deteriorat. În timp ce organismul poate repara o parte din aceste daune în mod natural printr-un proces numit reconstituire, această abilitate se diminuează în timp.

Tratamentele actuale modifică în primul rând sistemul imunitar, ceea ce poate ajuta la gestionarea simptomelor și la încetinirea progresiei bolii. Cu toate acestea, ele nu îmbunătățesc în mod eficient mecanismele de reparare ale organismului.

Recunoscând acest decalaj, cercetătorii s-au concentrat pe găsirea unor modalități de îmbunătățire a remielinizării. Ei au identificat receptorul muscarinic de acetilcolină M1 (M1R), un tip special de receptor cerebral implicat în comunicarea între neuroni, ca un potențial obstacol în procesul de reparare a mielinei.

Prin țintirea și blocarea acestui receptor, cercetătorii au sperat să promoveze o mai bună vindecare a învelișurilor nervoase deteriorate la persoanele cu scleroză multiplă.

Ce au făcut cercetătorii?

Cercetătorii au dezvoltat o moleculă mică foarte selectivă numită PIPE-307, special concepută pentru a bloca receptorul M1R din creier. Ei au efectuat o serie de experimente de laborator pentru a testa eficacitatea PIPE-307. Aceasta a inclus examinarea țesutului creierului uman de la persoane cu scleroză multiplă și utilizarea modelelor de laborator care imită boala.

Scopul lor a fost de a determina dacă inhibarea receptorului M1R ar putea îmbunătăți procesul de remielinizare. Cercetătorii au folosit, de asemenea, o metodă inovatoare prin atașarea unei etichete fluorescente speciale la o peptidă care se leagă de receptorul M1R, ceea ce le-a permis să localizeze cu precizie receptorul M1R din creier, ceea ce i-a ajutat să înțeleagă mai bine rolul acestuia în repararea mielinei.

Ce au descoperit cercetătorii?

Studiul publicat în Academia Națională de ȘtiințeUn studiu a arătat că PIPE-307 a blocat în mod eficient receptorul M1R, rezultând o reparare îmbunătățită a mielinei. Când a fost testat în modele de scleroză multiplă, PIPE-307 a redus semnificativ severitatea bolii.

Aceste rezultate pozitive au fost confirmate prin teste de capacitate fizică și examinări detaliate ale țesutului cerebral și ale funcției nervoase. Mai mult, studiul a evidențiat că PIPE-307 a fost bine tolerat în… Faza I teste pe oameni (Un studiu care a testat siguranța și doza unui nou tratament) și nu a găsit efecte negative asupra funcției cognitive la doze care au ocupat un număr mare de locuri țintă și au atins zonele înalte ale creierului.

Aceste rezultate sugerează că PIPE-307 nu numai că promovează creșterea mielinei noi, dar este, de asemenea, promițător pentru restabilirea potențială a funcției nervoase care poate fi afectată în SM.

Ce înseamnă acest lucru pentru persoanele cu scleroză multiplă?

Aceste descoperiri oferă o cale promițătoare pentru tratarea sclerozei multiple, evidențiind o modalitate de a stimula mecanismele naturale de reparare ale organismului.

Dacă cercetări suplimentare, inclusiv studiile clinice umane, susțin aceste constatări, PIPE-307 sau tratamente similare pot deveni parte a tratamentelor viitoare.

Astfel de tratamente vizează nu numai gestionarea simptomelor, ci și repararea activă a leziunilor nervoase, ceea ce poate îmbunătăți calitatea vieții și poate încetini progresia bolii pentru cei care trăiesc cu SM.

PIPE-307 nu va fi dezvoltat ca un tratament de sine stătător pentru SM recidivantă-remisiva. Mai degrabă, va fi utilizat împreună cu terapiile imunomodulatoare care modifică boala. Împreună, aceste tratamente pot preveni recidivele și deteriorarea ulterioară, reparând în același timp zonele deja deteriorate de demielinizare.

O Faza II, studiu randomizat, dublu-orb al PIPE-307 Proiectul este în prezent în curs de implementare, iar rezultatele sale sunt de așteptat să apară până la sfârșitul anului 2025.